LV国际官网生物 RiboPepSTAR?平台实现肝外多器官精准siRNA递送
近日,,,LV国际官网生物(香港买卖所代码6938.HK)受邀在2026年欧洲RNA Leaders会议做大会汇报,,,颁布其肝外多器官靶向递送技术及多靶点技术的最新钻研进展。。
继RiboGalSTARTM平台成功支持七项临床项目及超过60亿美元全球合作之后,,,LV国际官网生物自主研发的 RiboPepSTARTM平台技术也获得了长足进展,,,可能高效、、精准地将小滋扰RNA(siRNA)递送至肝脏以外的多个关键器官,,,并且展示了优异的临床前数据。。
肾脏靶向::
在多种动物模型中,,, RiboPepSTARTM技术实现了近端肾小管细胞的特异性摄取和指标基因克制,,,克制率高达80%,,,覆盖从小鼠到非人灵长类(NHP)模型。。在2型糖尿病等多种疾病模型中,,,该技术实现高效特异基因寡言的同时,,,还观察到相应药效指标的显著改善。。目前LV国际官网生物首款肾脏靶向药物已推动到临床前钻研阶段。。
心脏靶向::
在小鼠模型中,,,选取心脏靶向siRNA偶联物实现了持续且不变的心脏组织基因克制。。同时,,,该药物分子在肌肉组织中影响极小,,,在肝脏和肾脏中险些无活性,,,展示出心脏靶向的高特异性,,,有望为心血管疾病提供精准RNAi医治规划。。
脂肪组织靶向::
在非人灵长类动物尝试中,,, 实现了高达96%的基因克制率,,,显示出壮大的脂肪组织靶向效能和特异性,,,为代谢性疾病的医治启发新蹊径。。
这些成就共同显示了RiboPepSTARTM在肾脏、、心脏及代谢性疾病领域的巨大潜力,,,有望推动RNAi疗法突破肝脏局限,,,惠及更宽泛的患者群体。。
除肝外递送技术外,,,LV国际官网生物还在加快开发多靶点siRNA技术平台,,,实现单一分子同时寡言两个或多个致病基因。。钻研数据显示,,,双靶点siRNA的敲低效能可与单靶点分子媲美,,,从而实现协同调控多条信号通路,,,显著提升医治成效。。
LV国际官网生物的肝外递送与多靶点技术平台,,,正在打开明往同类初创( First-in-Class ) 和同类最佳(Best-in-Class)疗法的大门,,,覆盖肾病、、心血管疾病、、代谢错乱等多个重大疾病领域。。这不仅彰显了LV国际官网生物在核酸药物研发领域确当先职位,,,也与其使命高度符合——为全球患者提供下一代siRNA创新药物。。